《南京日报》 ——转化医学,为创新药研发装上GPS
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在先声药业创办的百家汇科技创业社区内,企业科研人员使用公共实验室的先进设备进行新产品研发。 本报记者 崔晓摄

如何提高创新药研发的成功率和效率,降低成本和风险?在南京,依托江苏先声药业有限公司建设的转化医学与创新药物国家重点实验室里,一批专家正在尝试用“转化医学”的手段,让实验室和临床紧密结合实现互动,加速创新药研发,同时通过临床的各种实测,细分病症,量身定制创新药物,实现精准医疗。

转化医学与创新药物国家重点实验室位于徐庄软件园内,4栋白色墙面的大楼里,建有实验室的多个创新平台,包括生物创新药物研发中心、先声诊断医学检验中心等,每层都“装”满了各种实验设备。

“这里有转化医学方向的专家近百名,其中四分之一是海归,他们在国外顶级实验室或医药公司呆过,拥有丰富的创新药物研发经验。”先声药物研究院副院长檀爱民介绍,转化医学与创新药物国家重点实验室在国内是独一无二的,它的使命就是用“转化”的手段,提高创新药研发效率,降低上市药物成本。

何为“转化”?先声药业首席科学家、实验室常务副主任牟骅用一个案例做解释:当时,他和团队正在做一种新型抗癌药研发,实验室的研究正在进行,但专家们急需知道,这种药物到底对哪种病人最有效。于是,实验室去医院寻求临床合作,从一位肿瘤病人身上提取病毒组织,在实验室里建立疾病模型,再进行动物实验。专家发现,在各种肿瘤组织中,乳头状肾癌病毒对这种药物特别敏感。于是,专家又把实验室研究合成出的药物,有针对性地返回临床,植入5位具有类似病症的病人体中,结果其中3位确定有明显疗效。目前,这种药物已经进入三期临床。

“这种实验室和临床的有效互动,就是转化。可以让实验室里的创新研发更精准,研发出来的创新药物更有效。”牟骅说,就像上海到南京,有很多条路可以到达,而GPS会引导我们寻找一条最便捷的路线,“转化”就是这个GPS,让研发创新药的专家直接切入关键点,提高研发效率。

目前,实验室正聚焦肿瘤、自身免疫性疾病和中枢神经系统疾病3个方向做转化医学研究,而基于转化医学方式研发的两种创新药也即将面市。

脑卒中是一种急性脑血管疾病,目前普遍采取的治疗手段是使用药物依达拉奉,这是一种已上市10多年的神经保护剂,可以及时清除脑卒中产生的额外自由基,避免其损伤脑部细胞膜。“实验室的专家通过转化方式,发现这种药物临床中,可以清除自由基,但不能消除脑卒中带来的炎症如脑水肿等,治疗效果大打折扣。”牟骅介绍,经过长达7年多的临床和实验室的反复互动,他们研发出复方依达拉奉,既可以清除自由基,又能消炎。目前,该药物已进入三期临床,下一步就是新药上市。

另一种基于转化方式研发的是抗癌药。一旦癌症出现脑转移,很难有治疗手段,因为人体自身有血脑屏障,药物很难充分进入脑内病变的部位。实验室正在研发一种化学小分子药,经过临床验证,它可以有效突破肺癌病人的血脑屏障。根据临床结果,专家们调整药物研发方向,侧重于治疗肿瘤颅内转移的肺癌病人。

本报记者 戴六华 毛庆

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